根据Revolution Medicines，RMC-6236是针对所有主要RAS突变型的首个靶向在研疗法。RAS突变是驱动PDAC疾病进展的主要因素。
据了解，LX2006是一种基于腺相关病毒(AAV)的在研基因疗法，旨在通过静脉注射递送功能性FXN基因来促进FXN蛋白的表达，并恢复心肌细胞中的线粒体功能。在临床前研究中，LX2006逆转了FA疾病模型中的心脏异常，显示出心脏功能和生存率的改善，同时表现出良好的安全性。FDA已授予LX2006治疗FA心肌病的罕见儿科疾病资格、快速通道资格和孤儿药资格。
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**配资投资的注意事项**
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